Соцсети:

Что такое СМА, почему лечение стоит так дорого, и почему государство не всегда в силах помочь

16 июля 2021 | Аркадий Кимеев
Фото: ГУ МВД России по Кемеровской области.

13 июля  члены экспертного совета фонда «Круг добра» обсудили критерии назначения детям со спинальной мышечной атрофией препарата Золгенсма от Novartis. Ранее родители детей, не подпадающих под этот и другие критерии, жаловались на отказ в терапии. О том, что такое —СМА, почему лекарства от болезни стоят так дорого, какой помощи ждать от государства — в нашем материале.

Что такое СМА?

За аббревиатурой скрывается редкое генетическое заболевание — спинальная мышечная атрофия. Болезнь кодирует необходимый для тонуса мышц спинного мозга белок. Именно из-за сокращения белка, мышцы слабнут, уменьшаются в размерах — возникает атрофия. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Если он не получает должного ухода и лечения, постепенно утрачивает способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет.

СМА лечится?

Радикального лечения не существует, но надежда есть. Препараты способны улучшить уровень жизни пациента и сильно снизить негативные симптомы. К сожалению, стоят лекарства целое состояние — 150 миллионов рублей за инъекцию. «Золгенсма» — именно так называется препарат, уже попал в  Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире.

Почему так дорого?

Многомиллионный ценник «Золгенсмы» отражает многомиллиардную стоимость разработки лекарств. Для создания нового лекарства требуется в среднем 2,6 миллиарда долларов и более десяти лет упорной работы. Чтобы окупить стоимость труда ученых, благотворительные фонды жертвуют крупные суммы, однако и их недостаточно. Производство «Золгенсмы» невероятно сложное и очень дорогое.

А как насчет государства — оно предоставляет льготы?

Законы, регулирующие права пациента на медицинскую помощь, безусловно, существуют: законы об основах охраны здоровья граждан в РФ, о социальной защите инвалидов, об основных гарантиях прав ребёнка – для детей. Увы, обязанность выбора между тем, оказать помощь одному пациенту одним дорогостоящим препаратом или многим пациентам лекарствами с обычной стоимостью ложится на федеральную власть, администрацию региона, медицинской организации и конкретного врача. При этом отсутствует правовой механизм обоснованного выбора, и это даже если не учитывать тяжелейший груз моральной ответственности.

И все же, как решается — кто получит лекарство, а кто нет?

Заведующая кафедрой медицинской экспертизы и права, доктор медицинских наук, доцент ВАК, проректор по научной работе ИНСЭПЗ Татьяна Грачева объяснила, как работает правовой механизм.

«На федеральном уровне принято решение обеспечивать ими пациентов через благотворительный фонд «Круг добра». В связи с высокой сложностью этой работы, несопоставимыми с обычными затратами на терапию, фонд привлекает экспертов федерального уровня для принятия решения о наличии показаний к лечению и оценивает целесообразность выделения средств с учетом индивидуального прогноза пациента. К сожалению, отправляя запрос в фонд из региона, в ряде случаев мы получаем экспертное заключение и ответ фонда, в котором указывается неэффективность подобного лечения», — сообщила она.

Куда еще можно обратиться?

Государство не может помочь одному в ущерб многим. Но мир не без добрых людей. Частные фонды и общественные кампании по сбору средств находят живой отклик в сердцах неравнодушных к чужому горю людей.

В 2019 году закрылся сбор средств для Матвея Чепуштанова из Рубцовска в Алтайском крае. После укола мальчик научился самостоятельно сидеть, держать голову. У него укрепились мышцы шеи, спины и ног. Родители надеются, что благодаря поддерживающей терапии и занятиям он сможет ходить.

Спустя год россияне собрали на лечение Димы Тишунина из Екатеринбурга. Мальчик уже успел восстановить утраченные навыки.

Увы, недавно болезнь настигла двух маленьких кузбассовцев — кемеровчанку Мию Кузнецову и новокузнечанина Сашу Геращенко. Их семьи верят в чудо и не зря. За короткий срок неравнодушные люди собрали почти 20% необходимой суммы для Саши, и треть суммы для Мии.
Сбор продолжается.

 

 

 

 

Комментировать 0
Оставить комментарий
Как пользователь
социальной сети
Аноним
подписка на газету кузбасс
объявление в газете кузбасс
объявление в газете кузбасс
подписка на газету кузбасс